Es posible que haya oído hablar de la decisión de la FDA, que aprobó la vamorolona como esteroide alternativo para su uso en la distrofia muscular de Duchenne.
La vamorolona es una nueva alternativa a los corticoides con menos efectos secundarios que la prednisona. El fármaco pretende preservar las características beneficiosas antiinflamatorias y de fortalecimiento muscular de los corticosteroides, al tiempo que disminuye algunos de los efectos secundarios no deseados, como fragilidad ósea, retraso del crecimiento y cambios de comportamiento.
Como supimos en este anuncio, la vamorolona resultó ser segura y eficaz como terapia para la distrofia muscular de Duchenne en su nueva indicación aprobada.
"Creemos firmemente que este nuevo esteroide tiene el potencial transformador de marcar una diferencia significativa para los pacientes que viven con DMD y potencialmente otras enfermedades inflamatorias crónicas," ha declarado Patrick McEnany, presidente y director general de Catalyst Pharmaceuticals". Catalyst Pharmaceuticals adquirió recientemente los derechos de distribución de vamorolona en Norteamérica.
La vamorolona necesitará más estudios en la miositis juvenil antes de que la mayoría de los reumatólogos pediátricos se sientan cómodos prescribiéndola para la miositis juvenil.
"Seguimos centrados urgentemente en trabajar con la FDA y con los desarrolladores de la vamorolona para llevar a cabo un ensayo de seguridad y eficacia en la miositis juvenil. Estamos muy agradecidos a Los doctores Eric Hoffman y Kanneboyina Nagaraju, de la Junta Médica Asesora de Cure JM. por su dedicación y la investigación fundamental que condujo a la creación de la vamorolona. El Dr. Hoffman presentó cómo actúa la vamorolona y por qué es superior a la prednisona en un Presentación del Ayuntamiento de septiembre a las familias de Cure JM". ha declarado el Dr. Andrew Heaton, Director Científico de la Fundación Cure JM.
Los doctores Eric Hoffman y Kanneboyina Nagaraju han dirigido la investigación fundamental durante el desarrollo de la vamorolona.
El plan de la Fundación Cure JM para realizar un ensayo clínico con vamorolona en la miositis juvenil ya está en manos de la FDA. Esperamos que esta aprobación ayude a despejar el camino para acelerar las pruebas del fármaco en la miositis juvenil. Estamos especialmente agradecidos al equipo de Centro de Excelencia de Cure JM en la Universidad de Duke por tomar la iniciativa en la planificación y servir de centro principal para un futuro ensayo de vamorolona en JM.
Aunque aún queda trabajo por delante, hay optimismo en que esta noticia es un paso significativo en la dirección correcta mientras seguimos cumpliendo nuestra misión de encontrar mejores tratamientos para todos los pacientes de JM.
Al contemplar esta extraordinaria noticia, le estamos especialmente agradecidos. Su apoyo ha permitido a Cure JM proporcionar una financiación temprana crucial a los desarrolladores de la vamorolona. La vamorolona es sólo uno de los nuevos tratamientos que están investigando nuestros estimados investigadores, algunos de los cuales compartí con ustedes aquí a principios de este mes.
Estamos agradecidos de tenerles a nuestro lado mientras avanzamos en esta labor fundamental para nuestros hijos, y esperamos poder informarles de nuestros progresos.
