Recientemente, el estudio Progreso en Dermatomiositis (ProDERM) publicado en el Revista de Medicina de Nueva Inglaterra informó de un hito en el tratamiento de la miositis del adulto. Con los resultados favorables del ensayo, los pacientes adultos con miositis tienen nuevas esperanzas con la aprobación de Octagam® 10%.
Tras décadas en las que los tratamientos de primera línea de la miositis juvenil se realizaban "fuera de indicación", es posible que estemos a punto de avanzar en lo que respecta al cumplimiento de la FDA sobre la inmunoglobulina intravenosa (IVIg). Para muchos pacientes con miositis juvenil, la IVIg desempeña un papel vital en los ciclos de tratamiento a corto y largo plazo. El tratamiento con IVIg se ha convertido en una práctica habitual entre los médicos especializados en miositis a nivel internacional, a pesar de administrarse sin aprobación en distintas fases de la enfermedad. En muchos casos, la IgIV se utiliza para ayudar a los pacientes a reducir el tratamiento con fármacos agresivos, como los corticosteroides, con la esperanza de mejorar los resultados.
"El estudio ProDERM tendrá un impacto significativo en la práctica clínica porque es probable que IVIg se convierta en una opción de tratamiento importante para los pacientes con dermatomiositis". dijo Rohit Aggarwal, M.D., MS, Director Médico del Centro de Artritis y Autoinmunidad de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh y miembro del Comité Directivo del estudio ProDERM. "El estudio da a los clínicos mucha más confianza en la eficacia y seguridad de la inmunoglobulina intravenosa y proporciona información valiosa sobre qué tipo de paciente es el más adecuado para el tratamiento."
El ensayo clínico internacional pivotal de fase III investigó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Octagam 10% en adultos con dermatomiositis. Los resultados del estudio han conducido a la aprobación en EE.UU. para el tratamiento de adultos con dermatomiositis y en Europa en adultos con la enfermedad activa tratados con fármacos inmunosupresores. En el estudio preliminar de 16 semanas de duración, doble ciego y controlado con placebo, participaron 95 pacientes de 36 centros de diez países. Los pacientes fueron seleccionados aleatoriamente para recibir el fármaco o un placebo.
Durante la fase inicial de 16 semanas, el 78,7% de los pacientes que recibieron Octagam® 10% respondieron positivamente al tratamiento, frente al 43,8% de los que recibieron el placebo. La segunda fase del ensayo incluyó una extensión abierta, en la que los pacientes que recibieron placebo en las primeras 16 semanas pudieron cambiar a Octagam® 10%. Tras la transición a IVIg en el periodo de extensión, el grupo placebo alcanzó una tasa de respuesta en la semana 40 similar a la de los pacientes tratados con Octagam® 10% en la semana 16. El fármaco fue bien tolerado en general por los pacientes. En general, el fármaco fue bien tolerado, pero se produjeron algunos efectos adversos, entre ellos trombosis.
¿Qué significa este estudio para los pacientes con miositis juvenil?
Las implicaciones para el ensayo son esperanzadoras.
"Hay tan pocos medicamentos aprobados para la dermatomiositis que la aprobación de Octagam® 10% es un hito importante, especialmente para nuestra población adulta con DMJ". dice Dra. Susan Kimen la Universidad de California, San Francisco.
Los expertos de la Junta Médica Asesora de Cure JM esperan poder llevar a cabo ensayos clínicos similares con pacientes de miositis juvenil, ya que las futuras aprobaciones de IVIg por parte de la FDA podrían tener implicaciones revolucionarias en el cumplimiento de los seguros, junto con una mayor eficacia y una atención más estandarizada en EE.UU. y en el extranjero, siendo la seguridad y la tolerabilidad consideraciones primordiales.
Con un número creciente de pacientes con miositis juvenil que entran en la edad adulta y actualmente un tercio de los pacientes con JM ya en la edad adulta, la nueva aprobación podría facilitar la transición de la atención.
Tras 20 años de defensa de la JM y de avances en la investigación, somos optimistas en cuanto a la continuación de los hitos científicos y la mejora de los tratamientos para los pacientes con JM a medida que concluyan los ensayos clínicos más prometedores.
Para más información sobre otros interesantes proyectos de investigación 2023 financiados y apoyados por la Red de Atención Clínica de Cure JM, visite https://www.curejm.org/newresearchgrants/.
